ヘルスイノベーション研究科 (SHI) 教員の下畑宣行准教授が主担当として関わった費用対効果評価の報告書が、Academic Technology Assessment Group (ATAG) Reports 2025; 3(8) として、国立保健医療科学院保健医療経済評価研究センター (C2H) のホームページ上に公開されました。

(公開された報告書)
https://c2h.niph.go.jp/results/atag/atag_rep_20250308.pdf

「医薬品、医療機器及び再生医療等製品の費用対効果評価」制度における対象品目として選定された[C2H2401]レブロジル (一般名: ルスパテルセプト) に関して公的分析が実施されました。

ルスパテルセプトは、貧血を伴う低リスク骨髄異形成症候群の治療に用いられる薬剤です。公的分析においては、分析対象集団とそれに対応する比較対照技術などを含む分析枠組みが設定されます。この分析においては、(a) 赤血球造血因子製剤による治療歴がない環状鉄芽球陽性患者、(b) 赤血球造血因子製剤による治療歴がない環状鉄芽球陰性患者、(c) 赤血球造血因子製剤による治療に不応、不耐容又は不適格な環状鉄芽球陽性患者、(d) 赤血球造血因子製剤による治療に不応、不耐容又は不適格な環状鉄芽球陰性患者の4つの集団が設定され、前2者に対してはダルベポエチンアルファ±赤血球輸血を含むBSC、後2者に対しては赤血球輸血を含むBSCが比較対照技術としてそれぞれ設定されました。尚、評価対象技術は、ルスパテルセプト±赤血球輸血を含むBSCとされました。

この分析枠組みに沿った公的分析の結果、ルスパテルセプトの増分費用効果比は、(a)、および(c)の集団においては1,000万円/QALY以上の区間 (最も大きい区間)、(b)の集団では費用が増加する区間にそれぞれ属する可能性が高いことが示唆されました。また、(d)の集団においては、利用可能と推測されるエビデンスが限られているため分析不能であると判断されました。

この結果は中央社会保険医療協議会 (中医協) 費用対効果評価専門組織によって承認された後、この結果に基づき中医協総会において薬価の引き下げが行われることが了承されました。

(医薬品、医療機器及び再生医療等製品の費用対効果評価)
2019年4月より運用が開始されており、市場規模が大きい、又は著しく単価が高い医薬品?医療機器が対象とされる。その評価結果は保険償還の可否の判断に用いられるのではなく、現行薬価制度の補完として、一旦保険収載された上で価格調整に用いられる。

(増分費用効果比)
医療における費用対効果の程度を表す指標として用いられる。新しい医薬品や医療機器を使用した際に生じる追加の費用を、新たに得られる追加の効果で割ったものとして計算される。一般的に、この値が小さければ小さいほど費用対効果は良い、大きければ大きいほど悪い、ということになる。効果の指標としては、主にQALY (質調整生存年) が使用される。